如果你是一名罕见病患者的家人，当被医生告知没有治疗药物之后，你的选择通常只能是乞求制药公司不计回报地投入药物研发，或是寄望于亿万富翁的慷慨解囊。Vibe Bio的选择是用web3的方式建立一个强大的社区，找到有希望的治疗方法，并以创新的方式为社区提供资金。”

Vibe Bio：来自一名罕见病患儿父亲的选择

2021年6月，一名只有高中学历，没有任何医学背景的30岁父亲徐伟，为救罹患罕见病的儿子，在家自制药品的新闻冲上了微博热搜。网友评论这比现实版的“我不是药神”更感人。

徐伟的儿子在不到1岁时被确诊患有遗传性的铜缺乏疾病Menkes综合症。这是一种极其罕见的遗传性疾病，目前全球尚未有治愈此病的方法，对症的药物也仍未上市，许多孩子的生命停留在3岁以前。

有数据显示，目前全球罕见病种类已近7000种，占人类总疾病的10%；全球约有3亿名罕见病患者，中国有2000多万罹患罕见病的患者，每年新出生的罕见病患儿达20万人。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业愿意加入治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

与徐伟一样，当Alok Tayi第一个孩子出生被诊断为罕见病后，没有可用的治疗方案让他和妻子陷入了莫大的沮丧和孤独。但也正是这次经历，Alok Tayi和其他罕见病儿童的家庭建立了联系，并意识到罕见病药物开发的问题在于：我们不是无法找到治愈方法，而是我们没有资金去开发。这促使他创建了 Vibe Bio，让患者对罕见病药物开发过程拥有自主权，并在整个过程中为他们提供资金和社区支持。

用1200万美元撬动新药研发，可能吗？

Alok Tayi是一名资深的科学家，哈佛大学博士后，并拥有 12 年的连续创业经验。前后创办了两家制药 SaaS 公司 PreScouter 和 TetraScience，这两家公司总共雇佣了数百名员工，拥有超过 400 名客户。他还发起并领导了总部位于加利福尼亚的云内容治理公司 Egnyte 的生命科学部门。

“Vibe Bio 是一个由患者、科学家和合作伙伴组成的社区，致力于为被忽视的疾病寻找有希望的治疗方法，以创新的方式为其开发提供资金，并让患者社区对他们需要的新疗法拥有前所未有的所有权。”打开Vibe Bio官网就能看到这段话。

2022年6月，Vibe Bio宣布投入1200万美元推动识别和开发罕见病的治疗方法。作为Vibe Bio的联合创始人，Alok Tayi自然面临质疑，与大型制药公司动辄10~20亿美元投入到单个新药研发相比，1200万美元能撬动多大的空间？

Alok Tayi认为，虽然罕见病的患者很少，但其药物开发的成本也相对较低，实际上只需要一千多万美元、甚至几百万美元就可以帮助度过药物开发最艰难的阶段，而不像心血管疾病或者癌症这些较大的疾病领域，需要数亿美元的投入。事实上，很多极有潜力的罕见病治疗药物因为缺乏研发资金被搁置在货架上。

由社区力量、而不是中心化的机构驱动推动罕见病的治疗进展不乏成功案例，囊性纤维化基金会（Cystic Fibrosis Foundation）是Alok Tayi认为最具有代表性的案例之一。

囊性纤维化基金会是一群囊性纤维化患儿父母发起的基金会，成立于1955年。2000年基金会向生物制药公司Aurora Biosciences投资4000 万美元，用于识别和开发治疗囊性纤维化的候选药物， 2005 年，这项研究发现了有效药物ivacaftor  (Kalydeco ® ) （ 基金会对这笔投入最终增长到 1.5 亿美元）

2012年，FDA 批准 ivacaftor (Kalydeco®) 用于一小群 6 岁及以上的囊性纤维化患者。这标志着该药物成为第一个解决囊性纤维化根本原因的药物，为研究和开发囊性纤维化的治疗打开了令人兴奋的新大门。

囊性纤维化基金会的行动也带来了巨大的商业回报，在ivacaftor  (Kalydeco ® )上市的第二年（2014 年）的前九个月，销售额即达到了3.39 亿美元。2014 年，基金会以 33 亿美元的价格出售了ivacaftor (Kalydeco®)的特许权使用费，并将这些资金用于支持囊性纤维化的进一步研究。

Alok Tayi认为无论每一种罕见病的患者有多么稀少，都有追求治愈的权利。正因为罕见病患者有着强大未被满足的医疗需求，当这些患者聚集在一起组成社区，将爆发出强大的能量。

加密技术、DAO、web3能给罕见病社区带来什么

加密货币是一个令人兴奋的技术领域，在过去十年中创造了近 1 万亿美元的价值。Alok Tayi相信，这项技术非常适合支持高潜力、变革性项目，比如，罕见病药物的开发。

目前，Alok Tayi和他的团队组建了Vibe Bio DAO（decentralized autonomous organization，去中心化自治组织），由患者、科学家和投资者共同组成，并将于今年晚些时候推出治理代币 VIBE ，通过 $VIBE 加密货币代币的销售来筹集资金。

Alok Tayi认为DAO是组织 Vibe Bio社区成员的最佳解决方案，这种去中心化的方法将使原本无法从大型集中式生物制药公司获得帮助的患者受益。当我们转变为由社区主导的模式时，患者现在可以决定开发什么药物，我们应该尝试治疗哪些疾病，而不是由利润或政治来主导。”

Vibe Bio DAO 作为不同利益相关者的在线协调中心，将患者社区直接与投资者、科学家和相关领域的专家联系起来。Vibe Bio DAO的成员将有权通过其 $VIBE 治理代币对哪些罕见疾病研究提案以及提名特定疾病或候选药物进行投票。这些投票后的提案将由科学家、药物开发领域资深人士组成的审核小组来负责评估和排名。一旦提案通过，DAO将批准这笔开发资金。

虽然Vibe Bio DAO所能提供的资金有限，但只要证明某种药物在临床上是极有前途的即可，接下来可以和现有机构合作研发，或使用传统来源筹集更多资金来做进一步的研发。

目前，Vibe Bio DAO已经确定为两家机构提供资金支持——NF2 Biosolutions和Chelsea's Hope。

NF2 Biosolutions 是一家致力于开发 NF2 疗法的基金会（NF2 是一种罕见的遗传性疾病，会导致疼痛、听力丧失、视力丧失和瘫痪，当患者成年时症状会恶化并致命）。NF2 Biosolutions 已经筹集了超过 100 万美元，并与 10 个实验室合作研究一种有前途的基因治疗方法，但他需要更大的资金来启动临床试验。

Chelsea's Hope 是一个致力于寻找拉福拉病（Lafora）治疗方法的基金会，拉福拉病会导致癫痫发作以及认知和身体功能衰退，大多数患者在出现症状后 10 年内去世。Vibe Bio 正在与 Chelsea's Hope 合作开始新的临床试验并最终找到治愈方法。

值得注意的是，Vibe Bio与这两家机构的合作模式是分别成立独立的生物技术公司（C-Corp），合作研究成果的知识产权将由独立的生物技术公司拥有。这样，如果未来研究成果成功商业化，资金将回流到DAO的国库，进一步资助未来的项目。

Alok Tayi在畅想未来中提到，借助web3的优势，Vibe Bio可以成为一个无限扩展的全球实体，甚至成为世界上最大的生物制药组织。想象一下，未来Vibe Bio不仅拥有了数百个罕见病药物研究项目和大量的临床前研究数据、临床试验数据，甚至建立了一些基础核心设施，拥有自己的制药设备、提供去中心化的供应链……

不管未来如何，Alok Tayi希望Vibe Bio在Web3与生物制药研发l相结合领域的所有探索，能够给更多的传统机构带来灵感和可供借鉴的经验。

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Vibe Bio 2022年6月完成的1200万美元融资由 Initialized Capital 领投，Naval Ravikant、Balaji Srinivasan、6th Man Ventures、Yvonne Hao、Enke Bashllari、Andy Coravos、Lerer Hippeau 和 Andy Palmer 参投。

Vibe Bio官网：https://www.vibebio.com

Alok Tayi采访：https://www.youtube.com/watch?v=2rlGSb0eb2k

◆ 本文主要作为个人研究web3的学习笔记，参考资料均来自于互联网，难免有不足错漏之处，欢迎批评指正。

◆ 本文提到的项目、代币均不作为投资建议